Θεραπεύτηκε βρέφος με σπάνια και σοβαρή γενετική πάθηση

Βρέφος ενιάμιση μηνών, με σπάνια και σοβαρή γενετική πάθηση, αναπτύσσεται πλέον φυσιολογικά, αφού έλαβε  μια εξατομικευμένη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας από γιατρούς στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Στον μικρό Κέι Τζέι χορηγήθηκε μια πρωτοποριακή θεραπεία, η οποία αποτελεί εργαλείο γονιδιακής επεξεργασίας που χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020.

Οι θεράποντες γιατροί μετά από τρεις δόσεις κατάφεραν να θεραπεύσουν το βρέφος και να δώσουν ταυτόχρονα ελπίδες αλλάζοντας τα δεδομένα της ιατρικής, μέσω της γονιδιακής θεραπείας.

Ο Κέι Τζέι γεννήθηκε με σοβαρή κληρονομική πάθηση, η οποία εκτιμάται ότι προσβάλλει 1 στα 1, 3 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως και προκαλεί βλάβες, κυρίως στον εγκέφαλο.

Τα συμπτώματα της πάθησης εμφανίστηκαν λίγο μετά τη γέννηση του βρέφους. Τα συμπτώματα είναι υπερβολική υπνηλία, ακανόνιστος ρυθμός αναπνοής, άρνηση σίτισης, έμετοι, ασυνήθιστες κινήσεις του σώματος, σπασμοί ή και κώμα. Υπολογίζεται ότι το 50% των παιδιών με αυτή την ανεπάρκεια πεθαίνουν στην πρώιμη βρεφική ηλικία και όσα επιβιώνουν ενδέχεται να παρουσιάσουν αναπτυξιακές καθυστερήσεις και νοητική στέρηση, λόγω νευρολογικής βλάβης.

"Η υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας, για την οποία ακούμε εδώ και δεκαετίες, γίνεται πραγματικότητα και πρόκειται να αλλάξει ριζικά τον τρόπο που προσεγγίζουμε την ιατρική", τόνισε ο Δόκτωρ Κίραν Μουσουνούρου, εξειδικευμένος στη γονιδιακή θεραπεία στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.

Πηγή: Ραδιόφωνο ΡΙΚ

ΑΝΤ